原发性线粒体肌病的治疗:REN001获得FDA孤儿药物称号

2022-02-28 04:29 来源:临沧男科医院

Reneo Pharmaceuticals现在年初,美国肉类药品监督管理局(FDA)已授予该公司的主要候选药物REN001治疗上皮细胞真核生物肌腱病(PMM)的孤儿药称谓。该公司还年初了最近完毕的针对PMM病患的REN001临床分析的积极结果。

REN001是一款特异性PPARδ激动剂,可治疗包括PMM在内的遗传疾病肌腱病。PMM是真核生物基因突变所致的严重疾病,PMM病患的肌腱肉功能并不一定会下降,对日常功能产生不利影响,并且病患寿命长会更长。目前已确定FDA批准的用于治疗PMM的药物。

Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’Donnell哈佛大学说:“患有真核生物上皮细胞肌腱病的病患的家庭受到很多方面的影响”。Reneo对患有真核生物基因不足之处和肌腱病史的PMM病患完毕了为期12周的临床实验(REN001分析)。病患每天口服一次REN001,大多数病患并不需要参加另外的36周开放页面延伸分析。REN001分析实地了驱车检验和一些病症筛选的结果,该分析的必要性数据断定,REN001在PMM病患中是必要的且耐受性良好。

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